Post by alamin447 on Aug 3, 2023 0:31:50 GMT -5
Patisiran 是一种研究中的 RNA 干扰治疗剂，可特异性抑制转甲状腺素蛋白的肝脏合成。 方法 在这项 3 期试验中，我们以 2:1 的比例随机分配患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的患者，每 3 周一次接受静脉注射 patisiran（0.3 mg/kg 体重）或安慰剂治疗。主要终点是 18 个月时修正的神经病变损伤评
分+7（mNIS+7；范围为 0 至 304，x重）相对于基线的Telegram 用户号码列表变化。其他评估包括诺福克生活质量 - 糖尿病神经病 (Norfolk QOL-DN) 问卷（范围为 -4 至 136，分数越高表明生活质量越差）、10 米步行测试（以米/秒为单位测量步态速度） ）和修正体重指数（修正BMI，定义为[体重（公斤）除以身高（米）的平方]×白蛋白水平（克/升）；值越低表明营养状况越差）。 结果 共有 225 名患
者接受了随机分组（148名患者进入 patisiran 组，77 名患者进入安慰剂组）。patisiran 组基线时的平均 (±SD) mNIS+7 为 80.9±41.5，安慰剂组为 74.6±37.0；18 个月时，相对于基线的最小二乘均值 (±SE) 变化为 -6.0±1.7 与 28.0±2.6（差异，-34.0 点；P<0.001）。Patisiran 组的平均 (±SD) 基线诺福克 QOL-DN
分+7（mNIS+7；范围为 0 至 304，x重）相对于基线的Telegram 用户号码列表变化。其他评估包括诺福克生活质量 - 糖尿病神经病 (Norfolk QOL-DN) 问卷（范围为 -4 至 136，分数越高表明生活质量越差）、10 米步行测试（以米/秒为单位测量步态速度） ）和修正体重指数（修正BMI，定义为[体重（公斤）除以身高（米）的平方]×白蛋白水平（克/升）；值越低表明营养状况越差）。 结果 共有 225 名患
者接受了随机分组（148名患者进入 patisiran 组，77 名患者进入安慰剂组）。patisiran 组基线时的平均 (±SD) mNIS+7 为 80.9±41.5，安慰剂组为 74.6±37.0；18 个月时，相对于基线的最小二乘均值 (±SE) 变化为 -6.0±1.7 与 28.0±2.6（差异，-34.0 点；P<0.001）。Patisiran 组的平均 (±SD) 基线诺福克 QOL-DN